Rekombinan U7 snRNA Memperbaiki Splicing β-globin pada Sel Eritroid Progenitor Mencit βIVS2-654-Thalassemia
β-Thalassemia, anemia herediter kronis yang disebabkan oleh kerusakan pada sintesis rantai β-globin, adalah salah satu kelainan genetik yang paling umum. Penderita thalasemia memiliki harapan hidup yang lebih pendek dan mereka didukung oleh transfusi darah dan kelasi zat besi secara teratur untuk menghilangkan kelebihan zat besi. Satu-satunya terapi kuratif adalah dengan transplantasi sel punca hematopoietic. Sayangnya, […]